Enobia annonce qu'elle a réalisé avec succès les essais cliniques de phase II chez de jeunes patients auxquels on a administré le composé ENB-0040, thérapie par remplacement enzymatique qui cible l'enzyme aux tissus osseux

La Société présente à la conférence J.P. Morgan sur les soins de santé les faits saillants des progrès réalisés dans les essais cliniques et se prépare en vue de la commercialisation de son produit

SAN FRANCISCO, CA, le 10 janv. /CNW Telbec/ - Enobia Pharma inc. a annoncé aujourd'hui qu'elle a réalisé avec succès les essais cliniques de phase II effectués avec le composé ENB-0040, thérapie par remplacement enzymatique, qui cible l'enzyme aux tissus osseux, chez de jeunes patients atteints d'hypophosphatasie (HPP). L'hypophosphatasie est un trouble métabolique grave et rare. Le président et chef de la direction d'Enobia, M. Robert Heft, Ph. D., a présenté les résultats de ces essais cliniques à la 29conférence annuelle J.P. Morgan sur les soins de santé (J. P. Morgan Healthcare Conference), à San Francisco.

La Société a annoncé que les essais cliniques effectués sur de jeunes patients ont atteint les principaux objectifs visés, démontrant une amélioration statistiquement significative de la condition liée au rachitisme, comparativement à celle des cohortes de contrôle auxquelles les patients ont été jumelés (p=0,002). En effet, neuf des 13 enfants qui ont participé aux essais cliniques (69 %) et neuf des 12 enfants qui ont terminé les essais cliniques (75 %) ont connu une amélioration importante de leur rachitisme, comme l'ont démontré des radiographies des poignets et des genoux, comparativement à deux des 17 patients (12 %) des groupes témoins utilisés pendant tous les essais. Les radiographies ont été évaluées en aveugle par des radiologistes. Le rachitisme, qui se caractérise par un ramollissement (ostéomalacie) et par un affaiblissement des os, est souvent observable chez les enfants atteints d'hypophosphatasie et peut entraîner des fractures, de la douleur et des difformités.

Les données positives susmentionnées font suite aux résultats d'une analyse intérimaire présentés en septembre 2010, démontrant que les 12 jeunes patients qui ont participé aux essais cliniques et qui ont subi plusieurs évaluations ont vu leur état s'améliorer; en effet, on a observé chez ces patients des signes d'amélioration sur les radiographies ainsi que des signes objectifs d'amélioration de la capacité ambulatoire, de la vitesse de course, de l'agilité et de la force. L'un des patients inscrits a abandonné les essais cliniques pour des raisons n'ayant aucun lien avec le traitement. Ces résultats s'ajoutent  aux résultats positifs d'essais cliniques antérieurs, réalisés chez de jeunes enfants, dans le cadre desquels les participants continuent de démontrer des signes d'amélioration sur les plans fonctionnel et respiratoire lors des suivis à long terme.

« Nous sommes très satisfaits des résultats que nous avons obtenus. Ces résultats contribuent à la constitution d'une base de données cliniques étayant la valeur du composé ENB-0040 comme traitement potentiel de l'hypophosphatasie chez divers types de patients, a déclaré M. Robert Heft, Ph. D. Nous continuons d'observer des progrès quant à tous les éléments importants, au moment où nous nous préparons en vue de la mise en marché de ce traitement crucial pour les patients qui en ont besoin. »

Les résultats complets des essais cliniques de phase II réalisés chez de jeunes patients seront présentés au prochain congrès annuel de l'American College of Medical Genetics, qui aura lieu du 16 au 20 mars prochain à Vancouver, en Colombie-Britannique.

Progrès réalisés en vue de l'état de préparation relatif à la commercialisation

En plus de commenter les succès obtenus dans le cadre des essais cliniques réalisés chez de jeunes patients et chez de jeunes enfants, M. Heft, Ph. D, a parlé des autres réalisations importantes d'Enobia pour l'année 2010, dont la protection du brevet aux États-Unis jusqu'en 2026 relativement aux méthodes de ciblage de la phosphatase alcaline aux os, qui s'étend aussi aux méthodes utilisées pour le traitement de l'hypophosphatasie. Par ailleurs, la Société a officialisé des projets visant à accroître sa production à des fins commerciales; en effet, la Société a conclu une entente de fabrication avec Lonza, chef de file mondial de la fabrication au sein de l'industrie des sciences de la vie.

Au cours de l'année à venir, Enobia entend poursuivre les discussions qu'elle a déjà entreprises avec la U.S. Food and Drug Administration et l'Agence européenne des médicaments (EMEA) sur les exigences relatives à l'autorisation de mise en marché. La Société prévoit également terminer ses essais cliniques de phase II chez les adultes/adolescents atteints d'hypophosphatasie et préparer la fabrication à l'échelle commerciale de son composé. La Société s'attend à ce que le composé produit à l'échelle commerciale soit utilisé dans les essais cliniques en 2011.

À propos des essais cliniques de phase II réalisés chez de jeunes patients avec le composé ENB-0040

Dans le cadre des essais cliniques ouverts, qui se sont échelonnés sur une période de six mois dans plusieurs pays afin de vérifier l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique et l'efficacité du traitement avec le composé ENB-0040, on a recruté 13 enfants (âgés entre cinq et 12 ans, stade de Tanner ≤ 2) atteints de rachitisme et présentant des déficits de motricité importants, attribuables à l'hypophosphatasie. L'un des patients a abandonné les essais cliniques en raison d'une opération chirurgicale non urgente pour une scoliose. Parmi les critères d'inclusion figuraient, un faible taux d'activité de la phosphatase alcaline dans le sang, des concentrations plasmatiques de PLP ≥ 2x la valeur normale, un taux sérique de vitamine D normal et des éléments radiographiques démontrant l'existence d'hypophosphatasie associée au rachitisme. Parmi les critères d'exclusion figuraient l'existence d'une autre maladie, le rachitisme d'origine nutritionnelle, l'exposition aux bisphosphonates, l'hypocalcémie ou l'hypophosphatémie, ou la participation à une thérapie expérimentale pour le traitement de l'hypophosphatasie (p. ex. : transplantation de moelle osseuse). Tous les patients ayant participé à l'ensemble des essais cliniques qui se sont échelonnés sur six mois, ont été recrutés pour une étude de prolongation.

À propos du composé ENB-0040

Il n'existe actuellement aucun traitement approuvé pour l'hypophosphatasie, maladie héréditaire rare qui se caractérise principalement par un déficit de la minéralisation des os, attribuable à un déficit d'une forme de tissu-non-spécifique de phosphatase alcaline (TNSALP). Le composé ENB-0040 (asfotase alfa) est un médicament expérimental utilisé pour le traitement de l'hypophosphatasie; il s'agit d'une thérapie par remplacement enzymatique administrée par voie sous-cutanée qui inclut le domaine catalytique d'une forme de tissu-non-spécifique de phosphatase alcaline (TNSALP) fusionné avec un peptide breveté, utilisé pour cibler l'enzyme aux os. Le ENB-0040, qui a reçu en 2008 la désignation de médicament orphelin aux États-Unis ainsi qu'au sein de l'Union européenne et qui, en 2009, a été désigné pour une procédure d'examen accéléré, en est actuellement aux essais cliniques de phase II.

À propos d'Enobia Pharma inc.

Enobia Pharma inc. est une société fermée établie à Montréal, dont la mission première est la mise au point de médicaments destinés au traitement de maladies osseuses graves pour lesquelles il n'existe actuellement aucune pharmacothérapie approuvée. Le développement du ENB-0040, médicament expérimental destiné au traitement de l'hypophosphatasie, est le principal programme de la Société. Pour des renseignements complémentaires, visitez le site www.enobia.com.

SOURCE ENOBIA PHARMA

Renseignements :

Renseignements:
Julie Anne Smith
Vice-présidente et chef de la direction commerciale
Enobia Pharma inc.
(514) 596-2901, poste 214

Médias
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(617) 256-6622

Profil de l'entreprise

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