Fibrose kystique Canada salue l'approbation de KALYDECO™ par Santé Canada

L'organisme demande au fabricant et aux régimes d'assurance-médicaments de fournir aux patients fibro-kystiques un accès équitable et abordable à KALYDECO

TORONTO, le 3 déc. 2012 /CNW/ - Santé Canada a émis un Avis de conformité (AC) pour KALYDECO™. Il approuve ainsi l'utilisation du médicament au Canada et donne aux personnes atteintes de fibrose kystique (FK) de six ans et plus qui sont porteuses de la mutation G551D la chance de pouvoir bénéficier de ce nouveau traitement révolutionnaire. Fibrose kystique Canada exhorte Vertex Pharmaceuticals Inc. et les administrateurs des régimes d'assurance-médicaments à collaborer pour résoudre le problème du prix élevé de KALYDECO™ afin de donner aux patients FK un accès équitable et abordable à ce médicament.

« L'approbation de KALYDECO™ n'est que la première étape du processus qui permettra aux patients FK de profiter de ce nouveau médicament révolutionnaire, a déclaré Ken Chan, vice-président, Défense des droits, recherche et soins de santé. Puisqu'il s'agit d'un des médicaments les plus chers au monde, les patients FK ne peuvent tout simplement payer pour ce traitement essentiel. Fibrose kystique Canada demande aux fabricants et aux administrateurs des régimes d'assurance-médicaments de faire preuve de compassion en ce qui concerne l'accès des patients à de nouveaux médicaments qui pourraient changer leur vie. »

KALYDECO™ est le premier médicament à cibler la cause sous-jacente de la fibrose kystique. Il aide la protéine défectueuse à mieux fonctionner, ce qui améliore la fonction pulmonaire, favorise le gain de poids et réduit la teneur en sel de la sueur. Pour les patients FK qui sont porteurs de la mutation G551D, l'accès à KALYDECO™ pourrait leur permettre de mener une vie plus longue et plus saine. Le Canada rejoint ainsi les États-Unis et l'Union européenne en autorisant l'utilisation de ce médicament pour les patients FK. Environ 100 personnes atteintes de fibrose kystique sont porteuses de la mutation G551D au Canada.

« Lorsque le gène responsable de la fibrose kystique été découvert au Canada en 1989, on ne pouvait qu'imaginer le jour où cette découverte mènerait à la création d'un médicament comme KALYDECO™, a affirmé Maureen Adamson, présidente et chef de la direction de Fibrose kystique Canada. Ce n'est que le début des bonnes nouvelles pour les patients FK canadiens, et les nouvelles seront encore meilleures lorsque le médicament sera abordable et accessible pour les patients qui peuvent en bénéficier. » Fibrose kystique Canada a contribué à subventionner l'équipe internationale qui découvert le gène de la FK sous la direction du Dr Lap-Chee Tsui, au Hospital for Sick Children de Toronto.

Les leaders d'opinion clés des cliniques de FK appuient fortement l'accès des patients à ce médicament.

« KALYDECO™ constitue une percée formidable dans le traitement de la FK, a déclaré le DLarry Lands, directeur de la clinique de FK de l'Hôpital de Montréal pour enfants. Bien qu'il s'agisse d'un traitement unique qui ne s'applique qu'à une petite partie des patients touchés, KALYDECO™ pourrait être un traitement d'association prometteur pour d'autres patients fibro-kystiques. Il ouvre la voie à la mise au point d'autres médicaments sur mesure qui permettront de corriger le problème sous-jacent présent dans chaque personne fibro-kystique. »

« KALYDECO™ représente un changement de paradigme dans la façon dont nous traitons la maladie; il est le premier médicament à cibler l'anomalie de base dans les cellules des patients FK, a ajouté la Dre Elizabeth Tullis, directrice du service de pneumologie et de la clinique de FK pour adultes au St. Michael's Hospital à Toronto. Même s'il ne peut être administré qu'à un petit nombre de patients, il nous donne l'espoir de pouvoir mettre au point un médicament qui s'appliquera à l'ensemble des personnes atteintes de fibrose kystique. »

« KALYDECO™ révolutionnera l'avenir de certains enfants qui ont reçu un diagnostic de FK au moyen du dépistage néonatal, a affirmé le Dr Mark Chilvers, directeur de la clinique de FK du BC Children's Hospital. Les cliniciens ont désormais sous la main un traitement qui cible une mutation génétique précise et qui transformera la vie des personnes qui pourront en bénéficier. »

En octobre 2012, Fibrose kystique Canada a présenté un mémoire au Programme commun d'évaluation des médicaments (PCEM) dans le but de convaincre les responsables des régimes d'assurance-médicaments provinciaux d'offrir aux patients FK l'accès à KALYDECO™. Les témoignages reçus des patients qui sont traités présentement avec KALYDECO™ sont convaincants. Ils décrivent la transition d'une maladie débilitante et de l'épuisement à une amélioration générale de leur qualité de vie, déclarant avoir plus d'énergie, être finalement capables de faire de l'exercice et pouvoir passer plus de temps avec leur famille. Beaucoup croient fermement que prendre KALYDECO™ leur permettra d'éviter une greffe de poumons en phase terminale de la maladie pulmonaire. Fibrose kystique Canada attend la recommandation du PCEM avant de décider les prochaines étapes.

Renseignements sur l'accès à KALYDECO™ au Canada
Parmi les 4 000 Canadiens atteints de cette maladie dévastatrice, environ 100 sont porteurs de la mutation G551D du gène CFTR qui peut être traitée par KALYDECO™. (Source : Registre canadien de données sur les patients). Pris deux fois par jour avec des aliments qui contiennent des matières grasses, KALYDECO™ aide la protéine produite par le gène CFTR à mieux fonctionner, ce qui permet d'améliorer la fonction pulmonaire et le gain de poids. (Source : FDA)

Le Programme commun d'évaluation des médicaments (PCEM) a été établi par les gouvernements fédéral, provinciaux et territoriaux pour fournir des évaluations de médicaments de haute qualité aux régimes publics d'assurance-médicaments (sauf celui du Québec) afin de les aider dans leur prise de décision.

Le prix élevé de KALYDECO™ constitue un obstacle pour les patients FK dans certains territoires malgré son approbation réglementaire. En Angleterre, par exemple, où l'usage de KALYDECO™ est approuvé depuis juillet 2012, le médicament demeure hors de la portée des patients FK à cause de son coût, qui s'élève à environ 180 000 £ par patient par année. Aux États-Unis, KALYDECO™ coûte environ 294 000 $ par patient par année.

Vertex, le fabricant de KALYDECO™, a soumis une demande au PCEM, un processus dirigé par l'Agence canadienne des médicaments et des technologies de la santé (ACMTS). Une équipe d'experts indépendants est formée pour examiner chaque médicament, c'est-à-dire leur efficacité comparativement à d'autres médicaments similaires utilisés pour traiter la même affection, et déterminer si le médicament est économique. En fonction des résultats obtenus, une recommandation est formulée par le groupe à savoir si les régimes d'assurance-médicaments devraient ou non le rembourser. Après avoir reçu la recommandation du PCEM, les ministères de la Santé provinciaux (sauf pour le Québec, qui a un processus distinct), décideront si KALYDECO™ sera remboursé par les régimes publics d'assurance-médicaments.

La fibrose kystique
La fibrose kystique est la maladie génétique mortelle la plus répandue chez les enfants et les jeunes adultes au Canada. Il s'agit d'une maladie multisystémique qui touche principalement les poumons et l'appareil digestif. Dans les poumons, où les effets sont les plus dévastateurs, l'accumulation de mucus épais provoque des problèmes respiratoires graves. Le mucus et les protéines s'accumulent aussi dans le tube digestif et entravent la digestion et l'absorption des éléments nutritifs. L'amélioration des traitements ayant permis de résoudre le problème de la malnutrition, la plupart des décès liés à la fibrose kystique sont attribuables à l'atteinte pulmonaire. Il n'existe actuellement aucun traitement curatif.

Fibrose kystique Canada
Fibrose kystique Canada est l'un des trois principaux organismes de bienfaisance au monde qui sont engagés dans la recherche d'un traitement curatif contre la fibrose kystique. Il est un chef de file de renommée internationale pour le financement de la recherche, de l'innovation et des soins cliniques liés à la fibrose kystique. Fibrose kystique Canada investit plus d'argent dans la recherche et les soins essentiels à la vie des personnes fibro-kystiques que tout autre organisme non gouvernemental au Canada. Depuis 1960, Fibrose kystique Canada a investi plus de 140 millions de dollars dans la recherche et les soins cliniques de pointe. Les taux de survie des Canadiens fibro-kystiques sont maintenant parmi les plus élevés au monde. Pour obtenir plus de renseignements, consultez le site www.fibrosekystique.ca.

SOURCE : Fibrose kystique Canada

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