Une étude révèle l'efficacité du concentré d'inhibiteur de la C1-estérase dans le traitement des crises aigües d'œdème angioneurotique héréditaire chez les enfants et les adolescents

Les données présentées à la réunion annuelle 2011 de l'ACAAI révèlent une comparabilité des résultats thérapeutiques chez les enfants, les adolescents et les adultes

BOSTON, le 5 nov. 2011 /CNW/ - De nouvelles données démontrent que le traitement au moyen du concentré d'inhibiteur de la C1-estérase (C1-INH) est efficace pour soulager les crises d'inflammation aigües chez les enfants et les adolescents présentant un œdème angioneurotique héréditaire (OAN) de type I ou II, un trouble génétique grave et rare. L'issue de l'étude a révélé que les résultats des traitements au moyen du concentré de C1-INH durant des crises aigües d'OAN chez les enfants et les adolescents sont comparables à ceux observés chez les adultes. Les résultats de l'analyse seront présentés aujourd'hui au cours de la réunion annuelle 2011 du American College of Allergy, Asthma & Immunology (ACAAI).

« L'œdème angioneurotique héréditaire est une maladie débilitante et potentiellement mortelle qui peut être transmise du parent à l'enfant et affecter des familles entières », a déclaré Lynda Schneider, M.D., une professeure agrégée en pédiatrie de l'hôpital pour enfants de Boston et chercheuse principale de l'étude. Ce à quoi elle a ajouté : « Bien que les effets bénéfiques du concentré d'inhibiteur de la C1-estérase aient été clairement prouvés pour le traitement des adultes aux prises avec des crises aiguës d'OAN, il y a eu peu de recherches effectuées quant à l'utilisation de cette thérapie auprès des patients pédiatriques. Nos conclusions révèlent que l'efficacité du traitement au concentré de C1-INH est constante pour tous les groupes d'âge et que le délai d'apparition du soulagement des symptômes ainsi que le temps de résolution totale des symptômes sont comparables en ce qui concerne les enfants, les adolescents et les adultes.

L'OAN est un trouble génétique provoqué par une déficience du C1-INH et est transmis de manière héréditaire par voies autosomiques dominantes. Les symptômes de l'OAN incluent des crises d'œdème ou d'inflammation au niveau du visage, de l'abdomen, du larynx et des extrémités. Les patients qui souffrent de crises abdominales d'OAN peuvent subir des douleurs intenses, des diarrhées des nausées et des vomissements causés par l'inflammation des parois intestinales. Les crises affectant le visage peuvent provoquer une distorsion et une inflammation douloureuses. Le dépistage de l'OAN requiert un test sanguin permettant de confirmer un faible niveau ou un niveau anormal de C1-INH.

Étude et découvertes clés

Dans le cadre de cette analyse de cohorte rétrospective consécutive effectuée auprès d'enfants et d'adolescents présentant un OAN ayant été recrutés pour les études intitulées International Multicenter Prospective Angioedema C1-INH Trials (I.M.P.A.C.T.) 1 et 2 ont été évalués des patients âgés de 6 à moins de 18 ans présentant un OAN de type I ou II. Après avoir subi une crise aigüe, les patients ont reçu une injection unique à 20 U/kg de concentré de C1-INH et ont été mis en observation jusqu'à 4 heures durant. Les paramètres ultimes de l'étude étaient le délai d'apparition du soulagement des symptômes et le temps de résolution totale de tous les symptômes après l'administration du médicament.

Au cours de la période d'étude, sept patients ont subi une crise (I.M.P.A.C.T. 1) et neuf patients ont subi un total de 115 crises (I.M.P.A.C.T. 2). En ce qui concerne I.M.P.A.C.T. 1, les temps de résolution totale des symptômes étaient de 8,08 heures chez les patients pédiatriques et de 4,92 heures chez tous les autres patients ayant reçu du concentré de C1-INH. En ce qui a trait à I.M.P.A.C.T. 2, le délai moyen d'apparition du soulagement des symptômes du groupe pédiatrique était de 0,49 heure, ce qui est comparable au délai moyen observé chez la population en général (0,46 heure). Les temps moyens de résolution totale des symptômes étaient également comparables.

Pour obtenir un complément d'information sur l'OAN, veuillez consulter le site Internet de la International Patient Organization for C1-Inhibitor Deficiencies, www.HAEI.org, ainsi que le site Internet de renseignements sur cette maladie www.allabouthae.com.

À propos de Behring
CSL Behring est un leader mondial dans le secteur des protéines plasmatiques thérapeutiques. Engagée à améliorer la qualité de vie des patients, la société fabrique et commercialise une gamme de produits dérivés du plasma et de produits recombinants sécuritaires et efficaces, et offre des services connexes. Ses produits thérapeutiques sont utilisés pour le traitement de troubles immunodéficitaires, d'œdèmes angioneurotiques héréditaires, de l'hémophilie, de la maladie de Willebrand, d'autres troubles de coagulation et de maladies respiratoires héréditaires. D'autres produits de CSL Behring sont utilisés pour la prévention de troubles hémolytiques chez les nouveau-nés, la chirurgie cardiaque, la transplantation d'organes et pour le traitement des brûlures. La société exploite également l'un des plus vastes réseaux mondiaux de collecte de plasma, CSL Plasma. CSL Behring est une filiale de CSL Limited, une entreprise biopharmaceutique établie à Melbourne, en Australie. Pour en savoir plus, rendez-vous sur www.cslbehring.com.

SOURCE CSL Behring

Renseignements :

Sheila A. Burke, directrice des Communications & des Relations publiques
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