Un premier médicament pour les enfants atteints de tumeurs cérébrales est approuvé au Canada

Pour consulter le communiqué enrichi, cliquez sur ce lien : http://smr.newswire.ca/fr/novartis-pharmaceuticals-canada-inc/first-medication-for-children-with-brain-tumours-approved

DORVAL, Québec, le 13 sept. 2011 /CNW/ - L'espoir renaît chez les familles avec des enfants souffrant de tumeurs cérébrales causées par un trouble génétique rare, appelé sclérose tubéreuse de Bourneville (STB), grâce à l'approbation conditionnelle accordée récemment par Santé Canada concernant une nouvelle indication pour le médicament Afinitor* (évérolimus). Afinitor* est le premier médicament approuvé au Canada pour le traitement de tumeurs causées par la STB chez les patients âgés de trois ans ou plus.

« Nous saluons l'approbation rapide d'Afinitor* par Santé Canada, qui reconnaît ainsi le besoin urgent pour les patients », affirme le Dr Philippe Major, neurologue pédiatrique au CHU Sainte-Justine à Montréal. « Ce médicament nous permet d'annoncer aux parents la bonne nouvelle qu'il existe maintenant un traitement médical efficace et approuvé pour traiter la tumeur de leur enfant, dans le cas où celle-ci est non opérable. Cela représente une avancée importante pour les patients atteints de sclérose tubéreuse de Bourneville et cela nous permet d'envisager l'avenir avec optimisme.»

« Les premières années de vie de Simon furent une suite d'émotions intenses pour notre famille. Après une période de mouvance quant à l'état de santé de notre fils, nous avons enfin vu la lumière au bout du tunnel lorsque Simon a débuté un traitement avec Afinitor* dans le cadre d'un essai clinique », mentionne Isabelle Noury, mère de Simon et résidente de Sainte-Julienne. « Les résultats sont très concluants. Depuis le début du traitement en mai 2010, la taille de la tumeur a diminué de 30 %. Nous sommes soulagés que le traitement permette d'éviter la chirurgie qui comprend d'importants risques et complications. Nous sommes conscients de la chance qu'à eu Simon de recevoir ce traitement et nous pouvons dorénavant espérer qu'il grandisse sans complications causées par la maladie. »

Qu'est-ce que la sclérose tubéreuse de Bourneville?
La sclérose tubéreuse de Bourneville, un trouble touchant environ un à deux millions de personnes à travers le monde, peut entraîner la formation de tumeurs dans des organes vitaux et atteindre nombreuses parties différentes du corps, y compris le cerveau1,2. Les signes de la sclérose tubéreuse de Bourneville varient selon le système et les organes touchés1.

Survenant principalement chez les enfants et les adolescents1,2, les tumeurs cérébrales bénignes appelées astrocytomes sous-épendymaires à cellules géantes (SEGA), qui touchent jusqu'à 10 % des patients atteints de sclérose tubéreuse de Bourneville, peuvent causer divers troubles, notamment l'épilepsie, des enflures au cerveau, des retards du développement, de l'autisme, de l'insuffisance rénale et des lésions cutanées3,4,5. Avant l'approbation d'Afinitor*, la chirurgie représentait la seule option de traitement disponible pour les patients canadiens présentant des SEGA évolutifs associés à la sclérose tubéreuse de Bourneville3.

« Touchant environ un nouveau-né sur 6 000, ce qui représente 3 500 personnes au Canada, la sclérose tubéreuse de Bourneville est aussi courante que la fibrose kystique, mais pourtant moins connue et peut affecter n'importe qui », indique Geneviève Dupont, membre de TSC Canada ST. « Cette nouvelle annonçant la première option médicale thérapeutique contre la sclérose tubéreuse de Bourneville est très encourageante. Les patients, familles et autres membres de TSC Canada ST peuvent renouer avec l'espoir que les innovations dans le domaine se poursuivent pour trouver un remède. »

Les données démontrent l'efficacité
L'approbation de Santé Canada reflète les données de l'efficacité clinique d'Afinitor* dans la population de patients atteints d'une maladie potentiellement mortelle, pour qui aucune autre option de médicament n'est offerte, ainsi que la nécessité d'effectuer d'autres suivis pour en confirmer les bienfaits cliniques.

L'emploi d'Afinitor* (évérolimus) est indiqué dans le traitement de l'astrocytome sous-épendymaire à cellules géantes (SEGA), une tumeur du cerveau associée à la sclérose tubéreuse de Bourneville (STB), chez les patients de 3 ans et plus qui ont affiché une croissance tumorale lors d'épreuves en série, qui ne sont pas admissibles à une résection de la tumeur et chez qui une intervention chirurgicale immédiate n'est pas requise.

L'approbation est fondée sur une étude ouverte prospective de phase II menée auprès d'un seul groupe de 28 patients. Les résultats ont montré que 75 % des patients (21 sur 28) ont connu une diminution de 30 % ou plus de la taille de leur plus gros SEGA et 32 % (9 sur 28) ont connu une diminution de 50 % ou plus à six mois, par rapport au début de l'étude. Parmi les 16 patients subissant des crises épileptiques au début de l'étude, neuf ont connu une diminution de la fréquence de celles-ci, six n'ont signalé aucun changement et un a subi une augmentation à 6 mois, par rapport au début de l'étude. Les angiofibromes faciaux (lésions cutanées rouges et surélevées) se sont atténués chez 87 % des patients (13 sur 15 patients évalués) �� six mois, par rapport au début de l'étude6.

Mode d'action d'Afinitor*
Pris une fois par jour, Afinitor* cible la protéine mTOR, une importante protéine régulatrice de la division cellulaire tumorale, de la croissance des vaisseaux sanguins et du métabolisme cellulaire7. La STB est causée par des anomalies des gènes TSC1 et TSC28. À l'état normal, ces gènes inhibent l'activité de la protéine mTOR, qui régule beaucoup d'activités, dont la croissance cellulaire. Lorsque l'un ou l'autre de ces gènes subit une mutation, cela entraîne une activité accrue de la protéine mTOR, ce qui a pour effet d'entraîner une prolifération cellulaire incontrôlée et la formation de tumeurs bénignes dans le corps, y compris le cerveau3. En inhibant l'activité de la mTOR dans cette voie protéique, Afinitor* pourrait réduire la prolifération cellulaire et la croissance vasculaire ainsi que l'absorption de glucose liées aux SEGA associés à la sclérose tubéreuse de Bourneville3.

Renseignements importants concernant l'innocuité d'Afinitor*
Afinitor* peut causer des effets secondaires graves, notamment des troubles pulmonaires et respiratoires, de même que des infections et une insuffisance rénale pouvant entraîner la mort. Les ulcères buccaux et les lésions buccales sont des effets secondaires courants. Afinitor* peut influer sur la numération globulaire, les fonctions rénale et hépatique, ainsi que sur la glycémie et le taux de cholestérol. Afinitor* peut nuire au fœtus lorsqu'il est prescrit à la femme enceinte. Les femmes qui prennent Afinitor* ne doivent pas allaiter.

Pour de plus amples renseignements, veuillez consulter la monographie du produit.

À propos de Novartis Pharma Canada inc.
Novartis Pharma Canada inc., un chef de file dans le domaine de la santé, s'emploie à la recherche, à la mise au point et à la commercialisation de produits novateurs dans le but d'améliorer le bien-être de tous les Canadiens. Novartis Pharma Canada inc. mène des essais cliniques partout au pays pour trouver de nouveaux traitements contre les maladies cardiovasculaires, neurologiques et ophtalmologiques, le cancer et la transplantation d'organes. En 2010, l'entreprise a investi près de 100 millions de dollars en recherche et développement. Novartis Pharma Canada inc., dont le siège social se situe à Dorval au Québec, compte plus de 600 employés au Canada. Outre Novartis Pharma Canada inc., le Groupe Novartis au Canada comprend Novartis Santé animale Canada inc., Novartis Santé familiale Canada inc., CIBA Vision Canada inc. et Sandoz Canada inc. Pour obtenir de plus amples renseignements sur Novartis Canada, veuillez consulter notre site à l'adresse www.novartis.ca.

À propos de TSC Canada (Tuberous Sclerosis Canada Sclérose tubéreuse)
TSC Canada ST est un organisme bénévole de bienfaisance. L'organisme offre des services éducatifs, du soutien aux familles dont un membre est touché par la maladie, un appui financier à la recherche fondamentale et encourage le développement de cliniques spécialisées en STB à travers le Canada. La mission de TSC Canada ST est de sensibiliser la population à la sclérose tubéreuse de Bourneville et de promouvoir les meilleurs traitements pour ce trouble, qui permettent de poser un diagnostic précoce, d'obtenir de meilleurs résultats et d'être pris en charge par une équipe de spécialistes. Pour en apprendre davantage, veuillez consulter le www.tscanada.ca.

* Afinitor est une marque déposée.

Références

1 National Institute of Neurological Disorders and Stroke. Tuberous Sclerosis Fact Sheet. Disponible à l'adresse : http://www.ninds.nih.gov/disorders/tuberous_sclerosis/detail_tuberous_sclerosis.htm. Consulté en juin 2011.

2 Inoki, et al. Tuberous sclerosis complex, implication from a rare genetic disease to common cancer treatment. HM Genetics, 2009; 8:R94-R100.

3 Krueger, et al. Everolimus for Subependymal Giant-Cell Astrocytomas in Tuberous Sclerosis. New Eng J Med 2010;363:1801-11.

4 Adriaensen ME, et al. Prevalence of subependymal giant cell tumors in patients with tuberous sclerosis and a review of the literature. Eur J Neurol 2009;16:691-6.

5 Tuberous Sclerosis Alliance. Disponible à l'adresse : http://www.tsalliance.org/pages.aspx?content=602. Consulté en juillet 2011.

6 Monographie d'Afinitor*. Novartis Pharmaceuticals, 23 juin 2011.

7 Motzer, et al. Phase 3 Trial of Everolimus for Metastatic Renal Cell Carcinoma. Cancer 2010 Sep;116(18):4256-65.

8 National Institute of Neurological Disorders and Stroke. Tuberous Sclerosis Fact Sheet. Disponible à l'adresse : http://www.ninds.nih.gov/disorders/tuberous_sclerosis/detail_tuberous_sclerosis.htm. Consulté en juin 2011. 

Bas de vignette : "Afinitor est le premier médicament approuvé au Canada pour le traitement de tumeurs causées par la sclérose tubéreuse de Bounerville chez les patients âgés de trois ans ou plus.(Groupe CNW/Novartis Pharma Canada inc.)". Lien URL de l'image : http://photos.newswire.ca/images/download/20110913_C2672_PHOTO_FR_3108.jpg

Bas de vignette : "Les SEGA, une manifestation commune de la sclérose tubéreuse de Bounervielle, sont un type de tumeurs cérébrales bénignes qui touchent principalement les enfants et les adolescents. (Groupe CNW/Novartis Pharma Canada inc.)". Lien URL de l'image : http://photos.newswire.ca/images/download/20110913_C2672_PHOTO_FR_3110.jpg

Bas de vignette de la vidéo : "Vidéo: Comment survient la sclérose tubéreuse de Bounerville et comment fonctionne Afinitor". Lien URL de la vidéo : http://stream1.newswire.ca/cgi-bin/playback.cgi?file=20110913_C2672_VIDEO_FR_3113.mp4&posterurl=http://photos.newswire.ca/images/20110913_C2672_PHOTO_FR_3113.jpg&clientName=Novartis%20Pharma%20Canada%20inc%2E&caption=Vid%26%23233%3Bo%3A%20Comment%20survient%20la%20scl%26%23233%3Brose%20tub%26%23233%3Breuse%20de%20Bounerville%0D%0Aet%20comment%20fonctionne%20Afinitor&title=Comment%20survient%20la%20scl%26%23233%3Brose%20tub%26%23233%3Breuse%20de%20Bounerville

SOURCE Novartis Pharma Canada inc.

Renseignements :

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colin.danby@cohnwolfe.ca
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Novartis Pharma Canada inc.
514 631-6775, poste 1203
lise.huneault@novartis.com


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