Un essai démontre la stabilisation soutenue et de longue durée de la maladie de Fabry après 54 mois



    L'intervention précoce à l'aide de (pr)Fabrazyme(R) est primordiale pour
    prévenir la progression de l'insuffisance rénale

    TORONTO, le 14 juin /CNW/ - Les résultats d'un important essai sur la
maladie de Fabry ont été publiés dans le plus récent numéro du Journal of the
American Society of Nephrology(i). Un essai de prolongation de phase III sans
placebo sur une période de 54 mois a révélé que le traitement précoce de la
maladie de Fabry à l'aide de (pr)Fabrazyme(R) (agalsidase bêta) préserve la
fonction rénale et stabilise la progression de l'insuffisance rénale chez les
patients atteints de cette maladie génétique rare(ii).
    "La publication des résultats de cet essai marque un important jalon dans
le traitement de la maladie de Fabry, affirme Dr Michael West, chef de la
division de néphrologie de l'hôpital Queen Elizabeth II à Halifax, en
Nouvelle-Ecosse, et expert sur la maladie de Fabry. Les données à long terme
sur la maladie de Fabry étaient jusqu'à maintenant limitées, comme pour
beaucoup d'autres maladies rares d'ailleurs, en raison de la nature de la
maladie et de l'aspect innovateur du traitement. Cet essai démontre clairement
les bienfaits du traitement lorsqu'il est administré au début de la maladie.
Par contraste, les patients qui n'ont pas reçu de traitement adéquat vont
probablement progresser vers l'insuffisance rénale terminale."
    La maladie de Fabry est un trouble métabolique héréditaire et mortel
causé par un déficit de l'enzyme lysosomale alpha-galactosidase A. Cette
enzyme permet à l'organisme d'éliminer naturellement des substances lipidiques
nocives, et surtout le globotriaosylcéramide (GB3). Avec le temps, le GB3
s'accumule à un point tel qu'il endommage les cellules de différents tissus,
notamment les tissus du rein, du coeur, de la peau, du cerveau et de l'oreille
interne, donnant lieu tôt au tard à l'arrêt complet du fonctionnement des
organes. Les patients atteints de la maladie de Fabry souffrent souvent de
douleur importante et d'incapacité. Ces personnes vivent habituellement moins
longtemps, leur espérance de vie moyenne se situant au milieu de la
quarantaine.
    L'essai de prolongation de phase III visait à étudier l'innocuité et
l'efficacité à long terme de Fabrazyme. En 2004, Santé Canada a approuvé
entièrement l'administration de Fabrazyme en concentrations de 5 mg et de 35
mg. Fabrazyme est un traitement enzymatique substitutif qui remplace l'enzyme
manquante ou défectueuse chez les patients atteints de la maladie de Fabry.
Administré par perfusion intraveineuse d'une forme recombinante de l'enzyme
humaine alpha-galactosidase A, Fabrazyme déclenche l'élimination du GB3
accumulé dans les cellules, permettant à l'organisme de se débarrasser, par le
biais de la circulation sanguine, de l'accumulation excessive de cette
substance nocive. Les résultats des 42 premiers mois de l'essai de
prolongation de phase III sont déjà inclus dans la monographie de Fabrazyme.
    "L'essai de prolongation de phase III fait ressortir les bienfaits à long
terme de Fabrazyme, parce qu'il permet d'éliminer le GB3 de façon soutenue et
de limiter la progression de l'insuffisance rénale, ajoute Dr West. De plus,
Fabrazyme est essentiel pour maintenir la santé à long terme de l'appareil
rénal de ces patients."
    Les 58 patients qui avaient participé au premier essai randomisé en
double aveugle contre placebo de 20 semaines ont tous participé également à
l'essai de prolongation sans placebo, au cours duquel ils ont reçu des
perfusions de Fabrazyme toutes les deux semaines, à raison de 1,0 mg/kg par
perfusion, pendant une période additionnelle de 54 mois.
    Cet essai a démontré que l'administration à long terme de Fabrazyme à
dose de 1 mg/kg permet de stabiliser l'insuffisance rénale chez les patients
atteints de la maladie de Fabry. Au 54e mois, tous les patients qui s'étaient
soumis à une biopsie rénale facultative (n égale 8) présentaient une
élimination complète et soutenue du GB3 dans les cellules endothéliales des
capillaires du rein et dans divers autres types de cellules. Les résultats de
l'essai ont également révélé une élimination complète du GB3 des cellules
endothéliales des capillaires de la peau (chez 31 des 38 patients testés) et
du coeur (chez six des huit patients testés).
    Six patients ont vu leur insuffisance rénale progresser au cours de
l'essai (entre 36 et 54 mois de traitement). Ces patients présentaient des
caractéristiques cliniques communes constituant d'importants facteurs de
risque de progression de la maladie (âgés de plus de 40 ans, protéinurie de
base plus que 2g/24 h et plus que 50 % de sclérose glomérulaire avant le
traitement). Ce résultat signale l'importance de commencer le traitement par
Fabrazyme au début de la maladie.
    Une autre constatation clé se dégage également de cet essai : le
traitement à long terme améliore la qualité de vie des patients atteints de la
maladie de Fabry et réduit la douleur. Les scores de douleur obtenus à l'aide
du McGill Pain Questionnaire se sont améliorés avec le temps chez les
personnes qui avaient dit éprouver de la douleur avant le traitement. On a
observé chez ces patients des améliorations statistiquement importantes du
score médian de l'échelle visuelle analogique au 54e mois (p égale 0,007).
    Les réactions indésirables étaient généralement faibles et non liées au
traitement. Les réactions indésirables les plus souvent liées au traitement
étaient attribuables à la perfusion et ont diminué avec le temps.

    A propos de Genzyme

    Genzyme Corporation est une entreprise de biotechnologie et de produits
de soins de santé qui met au point des produits et services répondant à des
besoins médicaux non satisfaits. Genzyme Canada Inc., qui a son bureau à
Mississauga, en Ontario, est la filiale canadienne de Genzyme Corporation,
dont le siège social se trouve à Cambridge, au Massachusetts.
    Outre Fabrazyme, Genzyme commercialise plusieurs autres produits utilisés
dans le traitement de maladies rares, y compris (pr)Cerezyme(R) (imiglucérase)
pour la maladie de Gaucher de type 1 et de type 3, (pr)Aldurazyme(R)
(laronidase) pour le traitement de la maladie de Hurler et (pr)Myozyme(R) pour
le traitement de la maladie de Pompe.
    En 2000, la société Genzyme Corporation a créé le registre de la maladie
de Fabry pour permettre à la communauté médicale de mieux comprendre la
maladie et de surveiller l'innocuité et l'efficacité de son traitement.

    
    ---------------------------
    (i)  Germain D., Waldex S., et al. Sustained, Long-term Renal
         Stabilization After 54 Months of Agalsidase Beta Therapy
         in Patients with Fabry Disease. J Am Soc. Neph 18. 2007.
    (ii) ibid.
    




Renseignements :

Renseignements: Grace El-Asmar, Cohn & Wolfe - Toronto, (416) 815-9100,
poste 232, grace_el-asmar@ca.cohnwolfe.com

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GENZYME CANADA INC.

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