Le ENB-0040 est désigné pour une procédure d'examen accéléré par la FDA



    MONTREAL, le 19 mai /CNW Telbec/ - Enobia Pharma, société canadienne de
biotechnologie en émergence qui concentre ses efforts de développement sur la
mise au point de nouveaux médicaments destinés au traitement de maladies
osseuses graves, a annoncé aujourd'hui que l'organisme américain Food and Drug
Administration (FDA) avait désigné le ENB-0040 pour une procédure d'examen
accéléré pour le traitement de l'hypophosphatasie. Le ENB-0040 est la thérapie
par remplacement enzymatique (TRE) mise au point par Enobia, destinée au
traitement de l'hypophosphatasie, qui est une maladie osseuse héréditaire rare
et souvent invalidante, pour laquelle il n'existe actuellement aucun
traitement approuvé.
    "Nous sommes ravis que la Food and Drug Administration ait reconnu qu'il
est possible que le ENB-0040 constitue le traitement dont ont tellement besoin
les patients atteints de cette maladie osseuse héréditaire dévastatrice,
souvent mortelle, qu'est l'hypophosphatasie", a déclaré le Dr Hal Landy, chef
de la direction médicale et vice-président aux affaires médicales d'Enobia.
    Enobia aura maintenant accès plus aisément aux représentants de la FDA
pour discuter et communiquer la mise au point du médicament et à en accélérer
le processus d'examen.
    Dans la lettre qu'elle a fait parvenir à Enobia, la FDA a déclaré que sa
décision de désigner le ENB-0040 pour une procédure d'examen accéléré était en
partie attribuable au fait que l'hypophosphatasie est une maladie grave,
potentiellement mortelle, pour laquelle il n'existe actuellement aucun
traitement. La FDA a poursuivi en soulignant que la proposition d'Enobia, soit
d'évaluer l'efficacité et l'innocuité du ENB-0040 dans la restauration de la
minéralisation osseuse ciblerait "un aspect important de la maladie". La FDA a
aussi ajouté que "les données cliniques préliminaires ont laissé entendre que
le ENB-0040 présente un certain potentiel comme traitement spécifique de
l'hypophosphatasie".
    Les résultats des essais cliniques de phase I menés par Enobia auprès
d'adultes, de même que les résultats des essais cliniques actuellement
effectués chez des nourrissons atteints d'une forme grave de
l'hypophosphatasie, seront présentés par le Dr Michael Whyte, de l'hôpital
Shriners (St-Louis, Missouri), au 91e congrès annuel de la Société
d'endocrinologie - ENDO, le jeudi 11 juin 2009, à 9 h 30 HE, à Washington, DC.
    D'autres essais cliniques, de phase II, seront effectués sur des enfants
et sur des adultes atteints d'hypophosphatasie en 2009
(www.clinicaltrials.gov).

    A propos de l'hypophosphatasie

    L'hypophosphatasie est une maladie métabolique des os héréditaire rare,
parfois mortelle. Les patients atteints de cette maladie ont des niveaux
anormalement bas d'une forme tissu-non-spécifique de la phosphatase alcaline
(TNSALP), qui est un régulateur essentiel de la minéralisation osseuse, ce qui
entraîne le rachitisme chez le nourrisson et chez l'enfant, et l'ostéomalacie
(défaut de la minéralisation des os) chez l'adulte. La gravité de la maladie
est inversement proportionnelle à l'âge auquel apparaissent les premiers
symptômes, bien que la gravité puisse augmenter avec l'âge. Les symptômes
cliniques sont différents d'un patient à l'autre. La gravité clinique va de la
forme périnatale ou infantile grave, s'accompagnant d'hypominéralisation
squelettique prononcée et de troubles respiratoires, causant souvent la mort,
à une forme d'ostéomalacie débilitante chez l'adulte, dont la progression est
plus lente.
    Dans la forme infantile de la maladie, les enfants peuvent sembler
normaux à la naissance, mais développent des symptômes graves au cours des six
premiers mois de leur existence. Ces symptômes peuvent inclure un retard
staturo-pondéral, de l'insuffisance respiratoire, des fractures et des
convulsions. Les radiographies démontrent entre autres une hypominéralisation
et un rachitisme généralisés. Le taux de mortalité chez ces patients peut être
aussi élevé que 50 %. Dans la forme infantile de la maladie, les patients
présentent divers degrés d'hypominéralisation, du rachitisme, une petite
taille, de l'ostéalgie, de la faiblesse musculaire, du retard dans le
développement moteur et la perte précoce des dents de lait; les patients
peuvent aussi subir des fractures fréquentes, qui guérissent mal. Chez
l'adulte, la forme sous-jacente d'ostéomalacie entraîne des fractures
pathologiques qui, dans certains cas, réduisent la mobilité.

    A propos du ENB-0040

    Le ENB-0040 est une thérapie par remplacement enzymatique administrée par
voie sous-cutanée qui inclut le domaine catalytique d'une forme de
tissu-non-spécifique de phosphatase alcaline (TNSALP) fusionné avec un peptide
breveté, utilisé pour cibler l'enzyme aux os. Les résultats des études
précliniques sur le ENB-0040 effectuées dans un modèle murin de
l'hypophosphatasie sévère résultant de l'ablation complète du gène de la
TNSALP ont démontré que l'administration du ENB-0040 par voie sous-cutanée
entraînait une nette amélioration du taux de survie, que ce composé prévenait
les manifestations squelettiques et dentaires de la maladie, et qu'il
permettait de corriger des malformations squelettiques chez les souris pour
lesquelles le diagnostic de la maladie avait été établi. Le ENB-0040, qui a
reçu en 2008 la désignation de médicament orphelin aux Etats-Unis ainsi qu'au
sein de l'Union européenne, en est actuellement aux essais cliniques de phase
II.

    A propos de Enobia Pharma inc.

    Enobia Pharma inc. est une société fermée établie à Montréal, dont la
mission première est la mise au point de médicaments destinés au traitement de
maladies osseuses graves pour lesquelles il n'existe actuellement aucune
pharmacothérapie approuvée. La thérapie par remplacement enzymatique destinée
au traitement de l'hypophosphatasie est le principal programme de la Société.




Renseignements :

Renseignements: Julie Anne Smith, Vice-présidente et chef de la
direction commerciale, Enobia Pharma, (514) 596-2901 (poste 214); Médias:
Hollister Hovey, Lazar Partners Ltd., (646) 871-8482,
hhovey@lazarpartners.com

Profil de l'entreprise

ENOBIA PHARMA

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