Enobia Pharma reçoit de la Food and Drug Administration la désignation de médicament orphelin pour son produit candidat ENB-0040, destiné au traitement de l'hypophosphatasie



    MONTREAL, le 19 sept. /CNW Telbec/ - Enobia Pharma, société de
biotechnologie en émergence qui concentre ses efforts de développement sur la
mise au point de nouveaux médicaments destinés au traitement de maladies
osseuses graves. Enobia a annoncé aujourd'hui qu'elle avait reçu de la Food
and Drug Administration (FDA) américaine la désignation de médicament orphelin
pour le ENB-0040, sa thérapie par remplacement enzymatique (TRE) pour
l'hypophosphatasie, une maladie osseuse héréditaire rare, parfois mortelle. En
août 2008, le premier patient a reçu du ENB-0040 dans le cadre d'un essai
clinique de Phase I.
    "Le ENB-0040 représente un espoir pour les patients atteints
d'hypophosphatasie, une maladie méconnue pouvant être mortelle chez les
nourrissons et pouvant entraîner une invalidité grave chez les patients plus
âgés. Il n'existe actuellement aucun traitement approuvé par la Food and Drug
Administration, a déclaré le président et chef de la direction d'Enobia,
Robert Heft, Ph. D. L'administration récente, de ENB-0040 à notre premier
patient adulte atteint d'hypophosphatasie et la désignation de médicament
orphelin constituent des jalons importants de ce programme."
    La FDA accorde le statut de médicament orphelin dans le but d'inciter les
sociétés pharmaceutiques et les entreprises de biotechnologie à mettre au
point des produits s'avérant prometteurs pour le traitement de maladies rares
affectant moins de 200 000 personnes aux Etats-Unis. Cette désignation
permettra à Enobia de jouir de l'exclusivité pour la commercialisation de ce
médicament pendant une période de sept ans à partir de son approbation par la
FDA. Elle donnera aussi à l'entreprise la possibilité de demander du
financement au gouvernement américain, afin de défrayer les coûts liés aux
essais cliniques, des crédits d'impôts pour les dépenses relatives à la
recherche clinique ainsi qu'une dispense potentielle des frais exigés aux
entreprises qui présentent une demande à la FDA.

    A propos de l'hypophosphatasie

    L'hypophosphatasie est une maladie métabolique héréditaire rare, parfois
mortelle. Les patients atteints de cette maladie ont des niveaux anormalement
bas d'une forme tissu-non-spécifique de la phosphatase alcaline (TNSALP), qui
est un régulateur important de la minéralisation osseuse, ce qui entraîne le
rachitisme chez le nourrisson et chez l'enfant, et l'ostéomalacie (défaut de
la minéralisation des os) chez l'adulte. La gravité de la maladie est
inversement proportionnelle à l'âge auquel apparaissent les premiers
symptômes, bien que la sévérité puisse augmenter avec l'âge. Les symptômes
cliniques sont différents d'un patient à l'autre. La gravité clinique va de la
forme périnatale ou infantile grave, s'accompagnant d'hypominéralisation
squelettique prononcée et de troubles respiratoires, causant souvent la mort,
à une forme d'ostéomalacie débilitante chez l'adulte, dont la progression est
plus lente.
    Dans la forme infantile de la maladie, les enfants peuvent sembler
normaux à la naissance, mais développent des symptômes graves au cours des six
premiers mois de leur existence. Ces symptômes peuvent inclure un retard
staturo-pondéral, de l'insuffisance respiratoire, des fractures et des
convulsions. Les radiographies démontrent entre autres une hypominéralisation
et un rachitisme généralisés. Le taux de mortalité chez ces patients peut être
aussi élevé que 50 %. Dans la forme infantile de la maladie, les patients
présentent divers degrés d'hypominéralisation, du rachitisme, une petite
taille, de l'ostéalgie, de la faiblesse musculaire, du retard dans le
développement moteur et la perte précoce des dents de lait; les patients
peuvent aussi subir des fractures fréquentes, qui guérissent mal. Chez
l'adulte, la forme sous-jacente d'ostéomalacie entraîne de l'ostéalgie
attribuable à des fractures de stress qui guérissent mal et qui peuvent
réduire la mobilité.

    A propos du ENB-0040

    Le ENB-0040 est une protéine de fusion qui inclut le domaine catalytique
d'une forme tissu-non spécifique de phosphatase alcaline (TNSALP), ainsi qu'un
peptide breveté utilisé pour cibler l'enzyme aux os. Les résultats des études
précliniques sur le ENB-0040 effectuées dans un modèle murin de
l'hypophosphatasie sévère résultant de l'ablation complète du gène de la
TNSALP ont récemment été publiés dans le Journal of Bone and Mineral Research
(juin 2008:23:777-787). Ces résultats ont démontré que l'administration du
ENB-0040 par voie sous-cutanée améliore nettement le taux de survie et réduit
les manifestations squelettiques et dentaires de la maladie.

    A propos d'Enobia Pharma Inc.

    Enobia Pharma inc. est une société fermée établie à Montréal, dont la
mission première est la mise au point de médicaments destinés au traitement de
maladies osseuses graves pour lesquelles il n'existe actuellement aucune
pharmacothérapie approuvée. La thérapie par remplacement enzymatique destinée
au traitement de l'hypophosphatasie est le principal programme de la Société.
En 2007, Enobia a réalisé un financement de série B, qui lui a permis
d'obtenir 40 M $; cette activité de financement a été codirigée par OrbiMed
Advisors LLC et le Fonds CTI Sciences de la Vie.




Renseignements :

Renseignements: Julie Anne Smith, Vice-présidente et chef de la
direction commerciale, Enobia Pharma, (514) 596-2901, poste 214

Profil de l'entreprise

ENOBIA PHARMA

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