Enobia Pharma présente des données relatives aux essais précliniques démontrant que le ENB-0040 accroît nettement le taux de survie et guérit les manifestations squelettiques de l'hypophosphatasie sévère dans un modèle murin



    MONTREAL, le 15 sept. /CNW Telbec/ - Enobia Pharma, société de
biotechnologie en émergence qui concentre ses efforts de développement sur la
mise au point de nouveaux médicaments destinés au traitement de maladies
osseuses graves, a présenté des données relatives aux essais précliniques,
démontrant que sa thérapie par remplacement enzymatique (TRE) pour
l'hypophosphatasie semble guérir les os déjà gravement atteints par cette
maladie. Des données relatives à des essais précliniques antérieurs ont
démontré que la TRE effectuée avec le produit ENB-0040 d'Enobia accroît
nettement le taux de survie et prévient l'hypominéralisation osseuse associée
à l'hypophosphatasie, qui est une maladie osseuse génétique rare.
    Isabelle Lemire Ph.D., a présenté les résultats positifs de plusieurs
études précliniques portant sur le ENB-0040 à la 30e réunion annuelle de
l'American Society of Bone and Mineral Research; cet événement s'est tenu à
Montréal, le 13 septembre dernier. Le début des essais cliniques annoncé par
Enobia Pharma le mois dernier était fondé sur les résultats relatifs aux
études précliniques sur l'efficacité, l'innocuité et la toxicité.
    "Nous sommes extrêmement heureux de voir des éléments de preuve selon
lesquels la thérapie par remplacement enzymatique avec le ENB-0040 peut
contribuer à réparer les lésions squelettiques causées par l'hypophosphatasie
et à prévenir le début d'une hypominéralisation osseuse, a déclaré Mme Lemire,
Directeur associé - Etudes non cliniques, Enobia Pharma. Nous avons hâte de
faire progresser nos études cliniques et de confirmer ces résultats chez des
patients atteints de cette maladie mortelle, pour laquelle il n'existe
actuellement aucune pharmacothérapie approuvée."
    Les données relatives au traitement n'étaient pas disponibles au moment
de la publication initiale des études précliniques d'Enobia dans le Journal of
Bone and Mineral Research (Juin 2008:23:777-787). Dans ces études, il a été
démontré que l'administration du ENB-0040 par voie sous-cutanée avait
nettement amélioré le taux de survie et avait prévenu l'apparition des
manifestations squelettiques et dentaires de la maladie.
    Au mois d'août dernier, à l'Université du Manitoba, à Winnipeg, des
médecins ont administré du ENB-0040 au tout premier patient, dans le cadre du
programme clinique d'Enobia portant sur le ENB-0040 utilisé comme traitement
de l'hypophosphatasie.
    Lors de l'IBC 2008 (International Bioprocessing Conference), qui se
tiendra du 23 au 26 septembre prochains à Anaheim, en Californie, Thomas
Loisel Ph.D., Directeur Associé - Développement de Procédés, Enobia Pharma,
commentera les défis que comporte l'ingénierie relative à la molécule de
fusion ENB-0040, qui inclut une forme tissu-non spécifique de la phosphatase
alcaline humaine (TNSALP), le domaine Fc d'une immunoglobuline humaine et un
peptide anionique utilisé pour cibler l'enzyme aux os.

    A propos de l'hypophosphatasie

    L'hypophosphatasie est une maladie métabolique héréditaire rare, parfois
mortelle. Les patients atteints de cette maladie ont des niveaux anormalement
bas d'une forme tissu-non-spécifique de la phosphatase alcaline (TNSALP), qui
est un régulateur important de la minéralisation osseuse, ce qui entraîne le
rachitisme chez le nourrisson et chez l'enfant, et l'ostéomalacie (un défaut
de la minéralisation des os) chez l'adulte. La gravité de la maladie est
inversement proportionnelle à l'âge auquel apparaissent les premiers
symptômes, bien que la sévérité puisse être cumulative et empirer avec l'âge.
Les symptômes cliniques sont hétérogènes. La gravité clinique va de la forme
périnatale ou infantile grave, s'accompagnant d'hypominéralisation
squelettique prononcée et de troubles respiratoires, causant souvent la mort,
à une forme d'ostéomalacie débilitante chez l'adulte, dont la progression est
plus lente.
    Dans la forme infantile de la maladie, les enfants peuvent sembler
normaux à la naissance, mais développent des symptômes graves au cours des six
premiers mois de leur existence. Ces symptômes peuvent inclure un retard
staturo-pondéral, de l'insuffisance respiratoire, des fractures et des
convulsions. Les radiographies démontrent entre autres une hypominéralisation
et un rachitisme généralisés. Le taux de mortalité chez ces patients peut être
aussi élevé que 50 %. Dans la forme infantile de la maladie, les patients
présentent divers degrés d'hypominéralisation, du rachitisme, une petite
taille, de l'ostéalgie, de la faiblesse musculaire, du retard dans le
développement moteur et la perte précoce des dents de lait; les patients
peuvent aussi subir des fractures fréquentes, qui guérissent mal. Chez
l'adulte, la forme sous-jacente d'ostéomalacie entraîne de l'ostéalgie
attribuable à des fractures de stress qui guérissent mal et qui peuvent
réduire la mobilité.

    A propos du ENB-0040

    Le ENB-0040 est une protéine de fusion qui inclut le domaine catalytique
d'une forme tissu-non spécifique de phosphatase alcaline (TNSALP), ainsi qu'un
peptide breveté, utilisé pour cibler l'enzyme aux os. Les résultats des études
précliniques sur le ENB-0040 effectuées dans un modèle murin de
l'hypophosphatasie sévère résultant de l'ablation complète du gène de la
TNSALP ont récemment été publiés dans le Journal of Bone and Mineral Research
(juin 2008:23:777--787). Ces résultats ont démontré que l'administration du
ENB-0040 par voie sous-cutanée améliore nettement le taux de survie et réduit
les manifestations squelettiques et dentaires de la maladie.

    A propos d'Enobia Pharma inc.

    Enobia Pharma inc. est une société fermée établie à Montréal, dont la
mission première est la mise au point de médicaments destinés au traitement de
maladies osseuses graves pour lesquelles il n'existe actuellement aucune
pharmacothérapie approuvée. La thérapie par remplacement enzymatique destinée
au traitement de l'hypophosphatasie est le principal programme de la Société.
En 2007, Enobia a réalisé un financement de série B, qui lui a permis
d'obtenir 40 M $; l'activité de financement a été codirigée par OrbiMed
Advisors LLC et le Fonds CTI Sciences de la Vie.




Renseignements :

Renseignements: Julie Anne Smith, Vice-présidente et chef de la
direction commerciale, Enobia Pharma, (514) 596-2901, poste 214

Profil de l'entreprise

ENOBIA PHARMA

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