Enobia Pharma débute les essais cliniques sur la thérapie par remplacement enzymatique pour le traitement de l'hypophosphatasie



    MONTREAL, le 20 août /CNW Telbec/ - Enobia Pharma, une société canadienne
de biotechnologie en émergence qui concentre ses efforts de développement sur
la mise au point de nouveaux médicaments destinés au traitement de maladies
osseuses graves, a annoncé aujourd'hui qu'elle avait administré du ENB-0040 à
son premier patient, dans le cadre de son programme d'essais cliniques pour
l'hypophosphatasie. Enobia mène actuellement des recherches sur l'utilisation
du ENB-0040 dans une thérapie par remplacement enzymatique pour cette maladie
osseuse génétique rare souvent débilitante, pour laquelle il n'existe encore
aucun traitement approuvé.
    Le ENB-0040 est actuellement évalué, dans le cadre de deux protocoles
distincts, chez des adultes et chez des nourrissons atteints
d'hypophosphatasie, au Canada et aux Etats-Unis.
    "Il s'agit d'une étape importante vers la mise au point d'un traitement
pour l'hypophosphatasie, une maladie osseuse méconnue qui peut être mortelle
chez les nourrissons et qui peut entraîner une invalidité grave chez les
patients plus âgés", a déclaré la Dre Cheryl Greenberg, directrice médicale,
Programme de santé de l'enfant, Office régional de la santé de Winnipeg,
professeure et directrice, Département de pédiatrie et de santé de l'enfant,
Université du Manitoba. "Nous sommes ravis de commencer à tester un traitement
potentiel. Je suis particulièrement reconnaissante envers les membres de notre
Comité d'Ethique Interne, le Service de la recherche de l'Université du
Manitoba et les membres du Comité de l'impact de la recherche du Centre des
sciences de la santé, de Winnipeg, qui ont revu nos protocoles de manière
rapide et constructive. Cette collaboration nous a permis de recruter
rapidement le groupe de patients qui participent aux essais cliniques."
    Dans le cadre du premier protocole, l'innocuité, la tolérabilité et la
pharmacocinétique du ENB-0040 seront initialement évaluées pendant un mois
dans le cadre d'une étude de phase 1 non aveugle, au cours de laquelle la dose
sera augmentée progressivement. Le ENB-0040 sera administré par voie
intraveineuse et par voie sous-cutanée à six adultes atteints
d'hypophosphatasie répartis dans trois centres d'Amérique du Nord.
    Dans le cadre du deuxième protocole, l'innocuité, la tolérabilité, la
pharmacocinétique et l'efficacité du ENB-0040 sont aussi évaluées, dans le
cadre d'une étude non aveugle, pendant une période de six mois, sur un maximum
de six nourrissons atteints d'une forme particulièrement grave de
l'hypophosphatasie. Les résultats clés relatifs à l'efficacité incluent
l'évaluation des répercussions de la maladie sur le squelette et sur le
système respiratoire.
    "Au cours des études précliniques sur un modèle murin, le ENB-0040 a, de
manière constante, amélioré le taux de survie ainsi que les manifestations de
l'hypophosphatasie sur les os et sur les dents. Le début des études cliniques
nous rapproche de l'objectif d'offrir une pharmacothérapie aux patients
atteints d'hypophosphatasie, alors qu'il n'en existe actuellement aucune pour
cette maladie", a déclaré le chef de la direction d'Enobia, M. Robert Heft,
Ph. D.

    A propos de l'hypophosphatasie

    L'hypophosphatasie est une maladie métabolique héréditaire rare, parfois
mortelle, caractérisée par un défaut de la minéralisation osseuse. Le terme
"hypophosphatasie" a été inventé en 1948, par le Dr John Rathburn, pédiatre de
Toronto, qui a été parmi les premiers cliniciens à décrire cette maladie. En
1955, à l'Université de Toronto, le Dr Donald Fraser a identifié le premier
biomarqueur (PEA) utile au diagnostic de l'hypophosphatasie. En 1957, le
Dr Fraser a introduit la classification de l'hypophosphatasie qui est encore
utilisée aujourd'hui, en définissant les formes "périnatale", "infantile",
"juvénile" et "adulte" de la maladie. Se fondant sur l'expérience acquise au
cours d'une période de plus de dix ans à Toronto, le Dr Fraser a estimé que la
prévalence des formes graves de l'hypophosphatasie serait de l'ordre de
1 : 100 000 dans l'ensemble de la population. La prévalence la plus élevée de
la maladie actuellement connue se trouve au sein de la communauté mennonite du
Manitoba, où une personne sur 2 500 est atteinte.
    Dans le cas de l'hypophosphatasie, les patients ont des niveaux
anormalement bas d'une forme tissu-non-spécifique de la phosphatase alcaline
(TNSALP), qui est un régulateur important de la minéralisation osseuse, ce qui
entraîne le rachitisme chez le nourrisson et l'enfant, et l'ostéomalacie (un
défaut de la minéralisation des os) chez l'adulte. La gravité de la maladie
est inversement proportionnelle à l'âge auquel apparaissent les premiers
symptômes, bien que la sévérité puisse être cumulative et empirer avec l'âge.
Les symptômes cliniques sont hétérogènes. La gravité clinique va de la forme
périnatale ou infantile grave, s'accompagnant d'hypominéralisation
squelettique prononcée et de troubles respiratoires, causant souvent la mort,
à une forme d'ostéomalacie débilitante chez l'adulte, dont la progression est
plus lente.
    Dans la forme infantile de la maladie, les enfants peuvent sembler
normaux à la naissance, mais développent des symptômes graves au cours des six
premiers mois de leur existence. Ces symptômes peuvent inclure un retard
staturo-pondéral, de l'insuffisance respiratoire, des fractures et des
convulsions. Les radiographies démontrent entre autres une hypominéralisation
et un rachitisme généralisés. Le taux de mortalité chez ces patients peut être
aussi élevé que 50 %. Dans la forme infantile de la maladie, les patients
présentent divers degrés d'hypominéralisation, du rachitisme, une petite
taille, de l'ostéalgie, de la faiblesse musculaire, du retard dans le
développement moteur et la perte précoce des dents de lait; les patients
peuvent aussi subir des fractures fréquentes, qui guérissent mal. Chez
l'adulte, la forme sous-jacente d'ostéomalacie entraîne de l'ostéalgie
attribuable à des fractures de stress qui guérissent mal et qui peuvent
réduire la mobilité.

    A propos du ENB-0040

    Le ENB-0040 est une protéine de fusion qui inclut le domaine catalytique
d'une forme tissu-non-spécifique de phosphatase alcaline (TNSALP), ainsi qu'un
peptide breveté, utilisé pour cibler l'enzyme aux os. Les résultats des études
précliniques sur le ENB-0040 effectuées dans un modèle murin de
l'hypophosphatasie sévère résultant de l'ablation complète du gène de la
TNSALP, ont récemment été publiés dans le Journal of Bone and Mineral Research
(juin 2008:23:777-787). Ces études ont démontré que l'administration du
ENB-0040 par voie sous-cutanée améliore nettement le taux de survie et réduit
les manifestations squelettiques et dentaires de la maladie. Par ailleurs,
dans les essais en cours, on prévoit aussi mener des études pédiatriques. Les
personnes intéressées à en savoir davantage sur le sujet peuvent écrire à
l'adresse suivante : Hypophosphotasia.Clinical.Trials@enobia.com

    A propos d'Enobia Pharma inc.

    Enobia Pharma inc. est une société privée établie à Montréal, dont la
mission première est la mise au point de médicaments destinés au traitement de
maladies osseuses graves pour lesquelles il n'existe actuellement aucune
pharmacothérapie approuvée. La thérapie par remplacement enzymatique destinée
au traitement de l'hypophosphatasie est le principal programme de la Société.
En 2007, Enobia a réalisé un financement de série B qui lui a permis d'obtenir
40 M $; l'activité de financement a été codirigé par OrbiMed Advisors LLC et
le Fonds CTI Sciences de la Vie. Les autres investisseurs d'Enobia sont le
Fonds de solidarité FTQ, Desjardins Capital de risque, Lothian Partners 27
(sarl), Sicar et T2C2/BIO 2000 s.e.c.




Renseignements :

Renseignements: Julie Anne Smith, vice-présidente et chef de la
direction commerciale, Enobia Pharma, (514) 596-2901, poste 214,
jsmith@enobia.com

Profil de l'entreprise

ENOBIA PHARMA

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