Enobia annonce des résultats cliniques intérimaires positifs pour le ENB-0040



    MONTREAL, le 11 juin /CNW Telbec/ - Enobia Pharma, société canadienne de
biotechnologie en émergence qui concentre ses efforts de développement sur la
mise au point de nouveaux médicaments destinés au traitement de maladies
osseuses graves, a annoncé que les résultats de deux études de phase I/II
portant sur son principal produit, le ENB-0040, ont été présentés aujourd'hui,
au cours d'un symposium tenu dans le cadre du 91e congrès annuel de la Société
d'endocrinologie - ENDO, à Washington, DC. Le ENB-0040, qui est une thérapie
par remplacement enzymatique ciblant l'enzyme aux os, fait actuellement
l'objet de recherches quant à son utilisation pour le traitement de
l'hypophosphatasie (HPP), maladie héréditaire grave des os, parfois mortelle.
    Le Dr Michael P. Whyte, directeur médical et scientifique du Centre de
recherche sur lesmaladies métaboliques des os et de recherche moléculaire de
l'hôpital Shriners pour les enfants à Saint Louis, au Missouri, a présenté les
résultats des études cliniques de phase I d'Enobia portant sur l'innocuité du
ENB-0040 chez les adultes ainsi que les conclusions préliminaires d'une étude
actuellement en cours sur des nourrissons atteints d'une forme grave de l'HPP.
    Aucun effet indésirable lié au ENB-0040 n'a été signalé dans l'une ou
l'autre des études; les patients n'ont pas non plus développé d'anticorps
anti-ENB-0040. Après 12 semaines de traitement, trois des cinq nourrissons
traités avec le ENB-0040, qui étaient atteints d'une forme grave de
rachitisme, ont démontré des signes d'amélioration manifestes sur les plans
respiratoire et fonctionnel, de même que sur les radiographies; un autre a
démontré des signes d'amélioration sur les plans respiratoire et fonctionnel;
et un autre a démontré des gains fonctionnels.
    "Nous trouvons les conclusions préliminaires encourageantes et nous avons
hâte de voir les résultats complets des essais cliniques menés chez les
nourrissons. Ces résultats seront présentés à la rencontre annuelle de la
Société américaine de recherche sur la minéralisation osseuse (ASMBR), qui
aura lieu en septembre prochain, a déclaré le chef de la direction médicale et
vice-président aux affaires médicales d'Enobia, M. Hal Landy. D'autres essais
cliniques de phase II sur des enfants et sur des adultes sont prévus et
devraient commencer cet été."
    L'hôpital Shriners a émis un communiqué de presse concernant la
présentation du Dr Whyte. Pour télécharger ce communiqué, visitez le site :
www.enobia.com.

    A propos de l'hypophosphatasie

    L'hypophosphatasie est une maladie métabolique des os héréditaire rare,
parfois mortelle. Les patients atteints de cette maladie ont des niveaux
anormalement bas d'une forme tissu-non-spécifique de la phosphatase alcaline
(TNSALP), qui est un régulateur essentiel de la minéralisation osseuse, ce qui
entraîne le rachitisme chez le nourrisson et chez l'enfant, et l'ostéomalacie
(défaut de la minéralisation des os) chez l'adulte. La gravité de la maladie
est inversement proportionnelle à l'âge auquel apparaissent les premiers
symptômes, bien que la gravité puisse augmenter avec l'âge. Les symptômes
cliniques sont différents d'un patient à l'autre. La gravité clinique va de la
forme périnatale ou infantile grave, s'accompagnant d'hypominéralisation
squelettique prononcée et de troubles respiratoires, causant souvent la mort,
à une forme d'ostéomalacie débilitante chez l'adulte.
    Dans la forme infantile de la maladie, les enfants peuvent sembler
normaux à la naissance, mais développent des symptômes graves au cours des six
premiers mois de leur existence. Ces symptômes peuvent inclure un retard
staturo-pondéral, de l'insuffisance respiratoire, des fractures et des
convulsions. Les radiographies démontrent entre autres une hypominéralisation
et un rachitisme généralisés. Le taux de mortalité chez ces patients peut être
aussi élevé que 50 %. Dans la forme infantile de la maladie, les patients
présentent divers degrés d'hypominéralisation, du rachitisme, une petite
taille, de l'ostéalgie, de la faiblesse musculaire, du retard dans le
développement moteur et la perte précoce des dents de lait; les patients
peuvent aussi subir des fractures fréquentes, qui guérissent mal. Chez
l'adulte, la forme sous-jacente d'ostéomalacie entraîne des fractures
pathologiques qui, dans certains cas, réduisent la mobilité.

    A propos du ENB-0040

    Le ENB-0040 est une thérapie par remplacement enzymatique administrée par
voie sous-cutanée qui inclut le domaine catalytique d'une forme de
tissu-non-spécifique de phosphatase alcaline (TNSALP) fusionné avec un peptide
breveté, utilisé pour cibler l'enzyme aux os. Les résultats des études
précliniques sur le ENB-0040 effectuées dans un modèle murin de
l'hypophosphatasie sévère résultant de l'ablation complète du gène de la
TNSALP ont démontré que l'administration du ENB-0040 par voie sous-cutanée
entraînait une nette amélioration du taux de survie, que ce composé prévenait
les manifestations squelettiques de la maladie, et qu'il permettait de
corriger des malformations squelettiques chez les souris pour lesquelles le
diagnostic de la maladie avait été établi. Le ENB-0040, qui a reçu en 2008 la
désignation de médicament orphelin aux Etats-Unis ainsi qu'au sein de l'Union
européenne et qui, en 2009, a été désigné pour une procédure d'examen
accéléré, en est actuellement aux essais cliniques de phase II.

    A propos d'Enobia Pharma inc.

    Enobia Pharma inc. est une société fermée établie à Montréal, dont la
mission première est la mise au point de médicaments destinés au traitement de
maladies osseuses graves pour lesquelles il n'existe actuellement aucune
pharmacothérapie approuvée. La thérapie par remplacement enzymatique destinée
au traitement de l'hypophosphatasie est le principal programme de la Société.




Renseignements :

Renseignements: Julie Anne Smith, Vice-présidente et chef de la
direction commerciale, Enobia Pharma, (514) 596-2901, poste 214,
JulieAnne.Smith@enobia.com; Médias: Hollister Hovey, Lazar Partners Ltd.,
(646) 871-8482, hhovey@lazarpartners.com

Profil de l'entreprise

ENOBIA PHARMA

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